차바이오그룹 뉴스룸

첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨생법)은 첨단재생의료의 안전성 확보, 기술 혁신·실용화, 첨단바이오의약품 품질 확보 등을 위해 2020년 8월 시행됐다.

손상된 조직이나 장기를 되살릴 수 있는 세포·유전자치료는 대표적인 첨단재생의료로 꼽힌다. 우리나라에서는 그동안 중증·희귀 난치질환자를 대상으로 한 임상 연구에만 첨단재생의료를 적용할 수 있었다. 첨단재생의료 활성화를 위한 법안 취지가 무색할 정도로 적용 범위가 한정되어 있었다. 그래서 부작용만 없으면 줄기세포치료 시술을 허용하고 있는 일본 등 해외로 원정을 다녀야 했다.

지나친 규제로 실질적 효과를 보지 못하던 첨생법이 시행 4년 만에 개정됐다. 2024년 2월 1일 개정안이 국회 본회의를 통과하면서 세포치료제에 대한 관심이 높아지고 있다. 국내 세포치료제 기업들은 임상 및 연구를 확대할 수 있을 뿐만 아니라 치료를 통해 수익을 올리는 것도 가능해질 전망이다.

일반 환자도 임상연구에 참여 가능

첨생법 개정안의 주요 내용 중 하나는 임상연구 대상자 범위 확대다. 이전에는 중대·희귀 난치질환자만이 임상연구 대상자였지만 앞으로는 첨단재생의료 임상연구자로 범위가 넓어져 기준에 부합하는 경우, 일반 환자도 임상연구에 참여할 수 있게 됐다.

대체 치료제가 없는 질환도 치료

첨단재생의료 치료제도가 새롭게 도입된다. 그동안은 정식 의약품으로 허가를 받아야만 세포·유전자치료제를 사용해 치료할 수 있었다. 개정된 첨생법에 따르면 대체 치료제가 없거나 중대·희귀 난치질환일 경우 심의위원회로부터 안전성 및 치료계획 승인을 받아 임상시험 단계에 있는 세포·유전자치료제도 치료목적으로 사용할 수 있게 됐다.

예를 들면 개정된 첨생법이 시행되면 교모세포종 환자가 차바이오텍이 개발하고 있는 면역세포치료제 CBT101로 치료를 받을 수 있는 기회가 생긴다.

CBT101은 뇌종양의 일종인 교모세포종을 타깃으로 한다. 아직 임상 단계에 있지만 개정된 첨생법에 따르면 교모세포종은 대체 치료제가 없는 중증·희귀·난치성 질환에 해당하기 때문에 환자에게 적용할 수 있게 된다.

CBT101은 2022년 국내 임상 1상에서 안전성과 내약성을 확인했고 다국적 임상시험을 준비하고 있다. 이미 2020년 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 악성신경교종(Malignant Glioma) 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정 받았기도 했다.

세포·유전자치료를 제공할 수 있는 의료기관 확대

인체세포 등 관리업(인체세포 등을 채취·수입하거나 검사·처리해 첨단바이오의약품의 원료로 공급하는 영업자) 허가의 기준도 완화된다.

개정된 첨생법은 첨단재생의료 치료에 사용되는 치료제를 ‘인체 세포 등 관리업 허가’를 받은 세포 처리시설에서 제조하도록 하고 있다. 허가기준과 유사한 수준의 시설·장비·인력을 갖춘 첨단재생의료실시기관은 인체세포등 관리업으로 허가를 받은 것으로 인정된다.

그래서 인체세포관리업 허가기관도 30여 곳에서 100곳으로 늘어날 전망이다. 첨단재생의료 실시기관으로 지정받은 의료기관은 환자로부터 유래한 세포를 단순분리, 세척, 냉동, 해동 등 최소 조작을 통해 첨단바이오의약품의 원료를 공급할 수 있게 된다. 쉽게 말해 첨단재생의료실시기관으로 지정 받은 의료기관은 2023년 12월 기준 85곳인데, 환자는 여기서 세포·유전자 치료를 받을 수 있다.

<차바이오텍은 2020년 12월, ‘첨단 바이오의약품 제조업 허가’를 취득했다.
이어서 ‘인체세포 등 관리업 허가’, ‘세포처리시설 허가’를 받으며 국내 최초로 3가지 허가를 모두 받았다.>

국내 CGT 시장 1200억… 첨생법 통과로 연구개발 ‘가속’

한국바이오의약품협회의 ‘바이오의약품 산업 동향 보고서’에 따르면 국내 CGT(Cell & Gene Therapy) 시장 규모는 2022년 기준 1155억 원 규모다. 2021년(839억 원)보다 37.8% 증가한 수치다. 같은 해 국내 바이오의약품 시장 규모는 5조 1663억 원을 기록했고, CGT는 그 중 약 2.2%를 차지했다.

아직 전체 바이오의약품 시장에서 차지하는 비중은 미미한 수준이다. 하지만, 현재 진행 중인 임상이 순항하고 있고, CGT 개발에 뛰어드는 기업도 점차 느는 추세다. 특히 첨생법 개정안이 국회 본회의를 통과하면서 더욱 추진력을 얻을 것으로 기대된다.

차바이오텍은 세포치료제를 기반으로 한 다양한 파이프라인 개발에 박차를 가할 계획이다. 만성 요통 세포치료제 ‘CordSTEM-DD’, 뇌졸중 세포치료제 ‘Cordstem-ST’ 등 임상연구를 통한 근거를 확보하고 있는 다양한 파이프라인의 사업화 속도가 빨라 질 것으로 기대된다. 난소기능부전 세포치료제 ‘CordSTEM-POI’는 올해 임상을 시작해서 데이터를 확보할 계획이다. #