차바이오그룹 뉴스룸

희귀질환은 환자수가 매우 적은 질환을 말한다. 대개 국민수 대비 환자수를 기준으로 정의한다. 국가별로 미국은 환자수 20만명 이하, 한국은 2만명 이하이다. 이러한 기준에 부합하는 질환은 약 5000여 가지에 달하며, 상당수의 희귀질환은 10만명당 환자가 1~9명으로 매우 적다.

개발 촉진 위해 독점 인정, 세금 감면 등 혜택

희귀의약품(Orphan Drug)이란 희귀질환을 치료하기 위해 사용하는 의약품을 의미한다.

우리나라는 ‘희귀의약품 지정에 관한 규정’에 따라 ▲희귀질환 치료를 위해 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않았거나 ▲기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선되었을 때 ▲임상시험 단계에 있더라도 안전성과 유효성이 확인되고 임상시험 계획이 타당한 경우 식품의약품안전처가 지정한다.

희귀의약품은 환자가 적어 임상시험을 위한 피험자 모집이 어렵고, 수익성이 보장되지 않아 사업성이 떨어진다. 이에 따라 희귀의약품 개발을 촉진하기 위해 국가가 제약∙바이오 기업에 다양한 혜택을 주고 있다. 개발비 직접 지원, 개발비 세액 공제, 허가심사 수수료 감면 등이 대표적이다. 또 희귀의약품 시판허가를 받으면 개발 기업에게 시장독점권을 부여하는 등 강력한 인센티브를 제공한다.

미국은 가장 먼저 시장독점권 제도를 만들어 희귀의약품을 관리하고 있다. 다만 공급 안정성을 위해 수요에 맞게 충분히 공급되지 않는 경우에는 시장독점권을 박탈하고 있다.

유럽은 안전성, 유효성에 관한 데이터가 충분하지 않더라도 시판을 신속하게 허가해 제한적으로 사용할 수 있도록 하는 ‘긴급허가제도’를 운영하고 있다.

국내에서도 임상시험을 거친 희귀의약품에 대해 시장독점권을 부여하고 있으며, 시판허가를 받은 날로부터 4년 간 동일질환에 대한 의약품이 허가되지 않도록 지원하고 있다.

신약개발, 희귀의약품에 집중

희귀의약품 시장은 가파르게 성장하고 있다. 2024년 전세계 희귀의약품 시장규모는 1850억 달러에 달할 것으로 예상되며, 2028년에는 약 2700억 달러에 이를 것으로 전망된다. 특히 2026년에는 희귀의약품 매출이 전체 처방의약품 시장의 20%를 차지할 것으로 예측된다.

현재 개발 중인 글로벌 신약 파이프라인 중 희귀의약품이 79%에 달할 정도로, 향후 글로벌 신약개발 트렌드가 희귀의약품에 집중될 것으로 보인다. 지난 2019년부터 2023년까지 미국 FDA의 희귀의약품 지정률은 50%를 상회하였으며, 특히 2023년 승인 신약의 60%가 희귀의약품으로 지정 받았다. 최근에는 합성의약품보다 면역치료제, 세포치료제, 유전자치료제 등 첨단바이오의약품이 희귀의약품으로 각광받고 있어 국내 제약바이오기업들도 희귀의약품 개발에 본격적으로 뛰어들고 있다.

NK세포를 기반으로 한 차바이오텍의 면역세포치료제도 미국 FDA로부터 악성신경교종의 희귀의약품으로 지정 받았다.

※ 참고자료
1. 국내외 희귀의약품(Orphan Drug) 시장 및 연구개발 현황 분석, <한국보건산업진흥원> KHIDI Breif 283호