차바이오그룹 뉴스룸

질병을 근본적으로 치료하는 기술

유전자 편집 기술dml 하나인 ‘유전자 가위(Genetic Scissors)’는 생물체의 DNA에서 특정 부분을 잘라 제거하거나 수정 또는 삽입할 수 있는 생명공학 기술이다. ‘가위’라는 표현은 DNA를 정밀하게 자르는 능력 때문에 붙은 이름이다. 유전자 가위는희귀질환은 물론 항암제나 장기이식 기술 개발, 동·식물 유전자 편집 등에도 응용할 수 있다. 유전자 가위 기술을 개발한 제니퍼 다우드나(Jennifer A. Doudna)와 에마뉘엘 샤르팡티(Emmanuelle Charpentier)는 2020년 노벨 화학상을 수상했다.

유전자 가위는 기술이 발전하면서 3세대 ‘크리스퍼 카스9(CRISPR-Cas9)’까지 개발됐다. 기존의 1∙2세대에 비해 비용이 매우 저렴해 활용 범위와 적용 대상이 넓어졌고, 상용화 가능성이 높아졌다.

치료제 개발에 사용되는 유전자 가위

유전자 가위는 암, 유전질환, 감염병 치료에 적용되고 있다. 미국, 영국, 스웨덴 등에서 크리스퍼 카스9를 이용한 후천성 면역 결핍 증후군(AIDS), 암, 혈우병, 선천성 안구 질환 등의 질병을 근본적으로 치료하기 위한 연구개발이 활발하게 진행 중이다. 중국에서도 배아 세포에 빈혈을 일으키는 변이 유전자를 절단하거나 인간 면역 결핍 바이러스(HIV)에 면역을 가진 수정란을 만드는 데 성공했으며, 성인 폐암 환자를 대상으로 임상시험을 실시했다.

크리스퍼 유전자 가위 원천 기술을 보유한 글로벌 제약사를 중심으로 유전자 편집 기술을 적용한 치료제 개발도 한창이다. 차바이오텍은 차 종합연구원과 진코어의 유전자 가위 기술을 결합해 헤모글로빈 유전자 변이에 의해 발생하는 혈액질환인 겸상적혈구빈혈과 베타지중해빈혈 유전자 치료제 개발을 위한 공동 연구를 진행하고 있다.

폭발적인 성장세만큼 기술 성숙 필요

시장조사기관 프리시던스 리서치(Precedence Research)에 따르면 글로벌 유전자 편집 시장 규모는 지난해 69억 4000만 달러에서 2032년까지 299억 3000만 달러로 급성장 할 전망이다. 정밀 의료의 수요가 증가하고, 희귀 유전병 치료제 개발이 가속화 되고 있기 때문이다. 특히 지난해 크리스퍼 유전자 가위로 만들어진 세계 첫 신약인 버텍스의 ‘카스제비(Casgevy)’가 미국에서 건강보험 적용을 받게 되면서 앞으로 더 많은 유전자 가위 신약이 개발될 것으로 예상된다.

한편, 유전자 가위는 윤리적인 문제와 안전성에 대한 주의를 환기시킨다. 2018년 11월에 중국의 과학자 허젠쿠이 교수는 홍콩에서 열린 제2차 인간게놈편집 국제정상회의에서 3세대 유전자 가위를 활용한 유전자 편집 기술을 이용해 AIDS 바이러스에 저항성을 갖춘 쌍둥이 여아가 태어났다는 사실을 알리며 배아 편집 및 맞춤형 아기에 대한 우려가 제기됐다. 이 외에도 크리스퍼 카스9 또한 의도치 않은 유전자 변이가 발생할 가능성이 높아 추가적인 연구와 기술의 고도화를 요한다.

※ 참고자료

1. 10년 끌어온 유전자가위 특허분쟁, 올 상반기 ‘윤곽’, <서울경제>
2. 유전자 편집 기술, ASTI Market Insight 248호, <한국과학기술정보연구원>