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희귀난치 질환 치료의 돌파구 마련

‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’(이하 첨생법)은 기존 치료제와 차별화된 새로운 기술로 희귀난치질환 치료의 돌파구를 마련하기 위해 2020년 8월 제정된 법률이다.

치료제가 없는 질환이나 희소·난치질환에만 연구 목적으로 세포·유전자치료 같은 첨단재생치료를 할 수 있도록 하는 것이 핵심 내용이다. 하지만 대상자 제한, 치료 비용 문제, 책임 소재 불분명 등의 한계가 지적됐고, 개선책이 담긴 첨생법 개정안이 2024년 2월 1일 통과됐다. 개정안은 2025년 2월부터 본격 시행될 예정이다.

개정안은 임상연구 대상자의 범위를 확대하고, 임상 단계에 있는 세포∙유전자치료제, 조직공학제제, 첨단바이오융복합제제 등 첨단바이오의약품을 치료 목적으로도 사용할 수 있도록 허용했다. 이에 따라 환자들이 보다 신속하게 치료를 받을 수 있게 됐다.

치료기회 확대되고 상업화도 빨라질 전망

개정된 첨생법에서 가장 크게 달라진 점은 임상연구 대상이 중대·희귀 난치질환에서 모든 질환으로 확대됐다는 점이다. 임상 단계의 치료제라도 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회에서 안전성, 치료계획 승인을 받아 난치질환 환자에게 쓸 수 있게 된다.

보건복지부로부터 첨단재생의료기관으로 지정된 병원은 첨단 재생의료를 시행하고 환자에게 치료비를 청구할 수 있다. 바이오 기업 입장에서는 임상 3상까지 가지 않고도 조기에 치료제를 선보일 수 있어 임상시험 비용절감과 수익 구조를 빠르게 만들 수 있어 유리하다. 이를 기반으로 재생의료 시장이 활성화되고 벤처투자도 활발해지는 선순환이 일어날 것으로 보인다.

차바이오텍에서 개발하고 있는 면역세포치료제가 간암 환자 5명을 대상으로 한 연구자임상에서는 3명의 환자에게서 암세포가 사라지는 완전 관해가 나타났다. 간암, 난소암, 위암 등에서의 전임상연구를 수행한 결과, 다양한 고형암 적응증으로의 확장 가능성을 확인했다. 첨생법이 시행되면 의약품으로 정식 허가를 받기 전이라도 간암, 재발성 교모세포종 등 환자들에게 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대된다.

※ 참고자료
1. <첨단재생의료포털>, 첨단재생바이오법 제도소개
2. <한국바이오의약품협회>, 첨단재생바이오 기본계획(안)